Verbeterde behandeling voor dodelijke ziekte

LOS ANGELES - Een verbeterde vorm van gentherapie lijkt goed te werken bij kinderen met de ziekte SCID, een aandoening waarbij het afweersysteem niet of nauwelijks functioneert. Deze kinderen zijn zeer vatbaar voor infecties, groeien daardoor slecht en overlijden zonder behandeling op jonge leeftijd.

Er zijn verschillende oorzaken voor SCID. Bij een daarvan, ADA-SCID, maakt het lichaam een essentieel enzym niet aan, waardoor stamcellen in het beenmerg afsterven. Uit deze cellen groeien onder meer de witte bloedcellen die de afweer verzorgen. Door twee keer per week het enzym te injecteren blijft de afweer nog enigszins werken, maar tot nu toe kon alleen een beenmergtransplantatie langdurig herstel brengen. Maar geschikte donoren zijn moeilijk te vinden. Om die reden experimenteren artsen al meer dan tien jaar met gentherapie: een goed werkend gen voor het ontbrekende enzym wordt met …
Dit is 28% van het artikel.

Wil je verder lezen?

24 uur nd.nl voor maar € 2,-

Paywall
PDF Print Stuur door

Wil je elke dag onze nieuwsbrief met gratis artikel?