Hoe kinderen de dupe zijn op Zeldzame Ziektendag

Met het Syndroom van Morquio worden kinderen zonder behandeling niet langer dan hooguit 1 meter 30. Opinie
Met het Syndroom van Morquio worden kinderen zonder behandeling niet langer dan hooguit 1 meter 30. | beeld ap / Greg Swiercz
Bekijk dit artikel in de Digitale Editie
Kinderen met een groeistoornis door het Syndroom van Morquio zitten zonder medicijn. Het ontbreekt Nederlandse ambtenaren die daarover moeten oordelen, aan kennis.

De laatste dag van februari is in Europa uitgeroepen tot Zeldzame Ziektendag. Dit jaar is het thema ‘onderzoek’.

Europees beleid moet ervoor zorgen dat meer zeldzame aandoeningen behandelbaar worden. Dit gebeurt door op Europees niveau te investeren in onderzoek en de ontwikkeling van medicijnen.

Gelukkig gebeurt er voor een aantal stofwisselingsziekten al iets op dit gebied. Zoals voor de veertien Nederlandse patiënten met de erfelijke stofwisselingsziekte Morquio A. Er is een medicijn ontwikkeld, vimizim; elf van hen hebben dit gebruikt en het lijkt symptomen te bestrijden.

Maar helaas. …
PDF Print Stuur door

Elke dag onze nieuwsbrief?